Cette fois c’est une réalité, les premiers essais cliniques chez l’Homme pour de nombreuses maladies génétiques vont commencer.
Ces essais sont pour la plupart soutenus par l’ AFM.
Mais comment en est-t-on arrivés là ? et quels en sont les enjeux humains pour toutes ces familles dans l’attente de traitements ?
C’est ce que Jean Crépu nous fait découvrir dans ce film, à travers le portrait de chercheurs*, très investis dans leur relation avec les malades, qui témoignent de leur parcours engagés et de leur détermination à aboutir aux premiers essais sur l’homme, avec la thérapie génique.
Nous rencontrons également les malades et leur famille, qui puisent force et courage dans le soutien et l’espoir que représentent ces médecins.
Leur défi, aujourd’hui, n’est pas seulement celui de guérir les maladies rares, mais de mettre au point de nouvelles thérapies, de nouvelles méthodes de traitements pour toutes les autres maladies.
*Adrian Trasher, Alain Hovnanian, Fabienne Rolling Philippe Moullier, Alain Fisher et Marina Cavazzana Calvo.
